guerir le diabete type 1 : quelles limites pour l’assurance santé ?

Vivre avec le diabète de type 1 (DMT1) représente un défi quotidien pour environ 37 millions de personnes dans le monde, marqué par la nécessité constante de surveiller sa glycémie et de s'administrer de l'insuline. L'espoir de pouvoir un jour se libérer de ces contraintes grâce à une guérison est une aspiration partagée par de nombreux patients. Le coût annuel du DMT1 pour les systèmes de santé français est estimé à plus de 10 milliards d'euros, incluant les coûts directs liés aux soins et les coûts indirects liés à la perte de productivité. Si la guérison du DMT1 devenait une réalité, les systèmes d'assurance santé actuels seraient-ils prêts à relever ce défi, tant sur le plan financier que sur le plan de l'accès aux soins, en particulier pour les thérapies innovantes ?

L'objectif de cet article est d'examiner l'état actuel de la recherche sur la guérison du DMT1, d'analyser les limites des systèmes d'assurance santé face à ces avancées thérapeutiques et de proposer des pistes d'adaptation pour garantir un accès équitable et durable aux éventuelles thérapies curatives, tout en tenant compte des considérations éthiques et économiques.

L'état de la recherche sur la guérison du DMT1 : un panorama prometteur, mais loin d'être acquis

Les progrès constants de la science médicale laissent entrevoir la possibilité d'une guérison du diabète de type 1. Plusieurs pistes de recherche prometteuses sont actuellement explorées, allant de la transplantation d'îlots de Langerhans à la thérapie génique, en passant par la thérapie cellulaire et l'immunothérapie. Cependant, il est important de souligner que ces approches restent expérimentales et que de nombreux défis doivent encore être relevés avant qu'une guérison durable, accessible et abordable ne devienne une réalité pour tous les patients. Le financement de ces recherches représente un enjeu majeur, avec des investissements annuels estimés à 1,5 milliard d'euros à l'échelle mondiale.

Transplantation d'îlots de langerhans

La transplantation d'îlots de Langerhans, une intervention chirurgicale délicate, consiste à remplacer les cellules bêta pancréatiques détruites par le système immunitaire chez les patients atteints de DMT1. Les résultats actuels montrent des succès partiels, avec une réduction significative de la dépendance à l'insuline chez certains patients, permettant à environ 50% des receveurs de devenir indépendants de l'insuline pendant une période limitée. Cependant, la nécessité de prendre des immunosuppresseurs à vie pour éviter le rejet de la greffe pose des problèmes de santé à long terme, augmentant le risque d'infections et de certains cancers.

• La pénurie de donneurs d'organes est un obstacle majeur, limitant le nombre de transplantations réalisables chaque année à environ 1000 dans le monde.
• Le rejet des greffes reste une complication fréquente, nécessitant une surveillance immunologique constante.
• La toxicité des immunosuppresseurs peut entraîner des effets secondaires indésirables, tels que des problèmes rénaux et une augmentation du risque infectieux.

Des innovations telles que l'encapsulation des îlots, créant une barrière protectrice contre le système immunitaire, et la création d'îlots à partir de cellules souches, offrant une source illimitée de cellules transplantables, pourraient permettre de surmonter ces défis et d'améliorer les résultats de la transplantation d'îlots de Langerhans.

Thérapie cellulaire

La thérapie cellulaire vise à remplacer ou réparer les cellules bêta pancréatiques endommagées, offrant une solution potentielle à long terme pour la guérison du DMT1. Différentes approches sont explorées, notamment l'utilisation de cellules souches pluripotentes induites (iPSC), dérivées de cellules adultes reprogrammées, et de cellules souches embryonnaires (ESC), issues d'embryons au stade précoce de développement. Ces cellules ont la capacité de se différencier en différents types de cellules, y compris les cellules bêta pancréatiques productrices d'insuline. La production d'insuline par les cellules transplantées doit être finement régulée pour éviter les hypoglycémies.

• La différenciation des cellules souches en cellules bêta fonctionnelles, capables de produire de l'insuline en réponse à la glycémie, est un défi technique complexe.
• Le risque de formation de tumeurs, en raison de la prolifération incontrôlée des cellules souches, est une préoccupation majeure nécessitant des protocoles de sécurité rigoureux.
• L'acceptation immunologique des cellules transplantées, évitant le rejet par le système immunitaire du receveur, doit être assurée par l'utilisation d'immunosuppresseurs ou par l'ingénierie des cellules pour les rendre invisibles au système immunitaire.

Thérapie génique

La thérapie génique représente une approche innovante pour traiter le DMT1, consistant à modifier le système immunitaire pour qu'il cesse d'attaquer les cellules bêta, restaurant ainsi la tolérance immunitaire. Différentes approches sont à l'étude, telles que la thérapie génique corrective, visant à réparer les gènes défectueux responsables de l'auto-immunité, et l'édition génomique (CRISPR), permettant de cibler et de modifier avec précision des séquences d'ADN spécifiques. Le but ultime est de rétablir la tolérance immunitaire envers les cellules bêta et de prévenir leur destruction. L'efficacité à long terme de cette approche doit être démontrée.

• Le ciblage précis des cellules immunitaires responsables de l'auto-immunité est crucial pour éviter d'affecter d'autres cellules et de provoquer des effets secondaires indésirables.
• Les effets secondaires potentiels de la thérapie génique, tels que l'insertion aléatoire du gène thérapeutique dans le génome, doivent être soigneusement évalués et minimisés.
• Les problèmes éthiques liés à la modification génétique, en particulier la possibilité de transmettre ces modifications à la descendance, doivent être pris en compte et encadrés par des réglementations strictes.

Immunothérapie

L'immunothérapie, une autre approche prometteuse, vise à rééduquer le système immunitaire pour qu'il tolère les cellules bêta, inversant ainsi le processus auto-immun à l'origine du DMT1. Plusieurs approches sont explorées, notamment l'utilisation d'anticorps monoclonaux, ciblant spécifiquement les cellules immunitaires impliquées dans l'attaque des cellules bêta, et de thérapies cellulaires CAR-T, modifiant les cellules T du patient pour qu'elles reconnaissent et éliminent les cellules immunitaires auto-réactives. L'objectif est de moduler la réponse immunitaire et de prévenir la destruction des cellules bêta sans compromettre la capacité du système immunitaire à combattre les infections.

• L'auto-immunité persistante représente un défi majeur, car le système immunitaire peut continuer à attaquer les cellules bêta même après le traitement.
• La réponse des patients à l'immunothérapie peut varier considérablement, certains patients répondant favorablement tandis que d'autres ne montrent aucune amélioration.
• Le coût élevé de ces thérapies limite leur accessibilité, en particulier dans les pays à revenu faible et intermédiaire. Par exemple, une seule dose d'un anticorps monoclonal peut coûter plusieurs milliers d'euros.

Actuellement, plusieurs essais cliniques de phase 1, phase 2 et phase 3 sont en cours pour évaluer l'efficacité et la sécurité de ces différentes approches thérapeutiques, impliquant des milliers de patients à travers le monde. Il est important de noter que la "guérison" est souvent définie comme une indépendance à l'insuline durable, c'est-à-dire la capacité de maintenir une glycémie normale sans injections d'insuline, ce qui ne signifie pas nécessairement une restauration complète de la fonction pancréatique. Par ailleurs, la prévention du DMT1 par l'identification des populations à risque, comme les personnes ayant des antécédents familiaux de DMT1 ou présentant des marqueurs auto-immuns, et les interventions précoces, telles que les essais cliniques de prévention chez les personnes à risque, est un enjeu majeur de santé publique. On estime que le dépistage des auto-anticorps liés au diabète de type 1 coûte environ 100 euros par personne.

Les limites actuelles des systèmes d'assurance santé face à la guérison potentielle du DMT1

Si les recherches sur la guérison du diabète de type 1 aboutissent à des traitements efficaces et sûrs, les systèmes d'assurance santé devront faire face à des défis importants, nécessitant une adaptation rapide et une réflexion approfondie. Le coût élevé de ces nouvelles thérapies, l'évaluation rigoureuse de leur efficacité à long terme, l'accès équitable aux soins pour tous les patients éligibles, les considérations éthiques et légales complexes et l'impact sur les budgets de santé sont autant de questions cruciales à prendre en compte. La complexité de ces défis exige une collaboration étroite entre les chercheurs, les cliniciens, les assureurs et les décideurs politiques.

Coût élevé des nouvelles thérapies

Les thérapies curatives pour le DMT1, si elles aboutissent, pourraient être extrêmement coûteuses, potentiellement similaires aux thérapies géniques actuelles pour d'autres maladies rares. Prenons l'exemple des thérapies géniques actuellement disponibles pour d'autres maladies rares, dont le coût peut dépasser plusieurs centaines de milliers d'euros par patient, atteignant parfois plus de 2 millions d'euros pour une seule administration. Si une thérapie curative pour le DMT1 atteignait un coût similaire, l'impact sur les primes d'assurance et l'accès aux soins serait considérable, en particulier pour les personnes à faible revenu. On estime que 10% des patients diabétiques de type 1 en France ne bénéficient pas d'une couverture d'assurance complémentaire (mutuelle), ce qui pourrait limiter considérablement leur accès à ces traitements coûteux. Le coût total des soins pour le diabète de type 1 est estimé à 10 milliards d'euros par an en France.

• Les systèmes de financement de la santé (public, privé, mixte) ont des capacités différentes pour absorber ces coûts, avec des systèmes publics offrant potentiellement une meilleure couverture pour les thérapies coûteuses.
• Le prix d'une thérapie curative pourrait représenter l'équivalent de 15 à 20 ans de traitement conventionnel pour le DMT1, soulignant la nécessité d'évaluer le rapport coût-bénéfice à long terme.
• Il est impératif d'anticiper l'impact de ces coûts sur les budgets des systèmes de santé et de mettre en place des mécanismes de financement innovants pour garantir l'accès aux soins. La mise en place d'un fonds dédié aux thérapies innovantes pourrait être une solution.

Évaluation de l'efficacité et de la durabilité

Avant de rembourser une thérapie curative, les assureurs voudront s'assurer de son efficacité à long terme et de sa durabilité, garantissant un bénéfice clinique significatif et durable pour les patients. Des données probantes solides, issues d'essais cliniques rigoureux et de suivis à long terme, seront nécessaires pour justifier un investissement aussi important. Les assureurs évalueront attentivement le rapport coût-efficacité d'une guérison potentielle par rapport aux soins chroniques à vie, en tenant compte de la réduction des complications et de l'amélioration de la qualité de vie. Par exemple, un patient atteint de DMT1 dépense en moyenne 12 000 euros par an en soins de santé, incluant les consultations médicales, les médicaments, les dispositifs médicaux et les hospitalisations. Une thérapie curative devrait donc permettre de réaliser des économies significatives sur le long terme pour être considérée comme rentable et justifier son remboursement.

• La question de la récidive est cruciale : que se passe-t-il si le DMT1 réapparaît après une thérapie censée être curative ? Un suivi à long terme rigoureux sera indispensable pour détecter et traiter rapidement toute récidive.
• Un suivi à long terme des patients, pendant au moins 10 à 15 ans, sera indispensable pour évaluer la durabilité des résultats et détecter les éventuels effets secondaires tardifs.
• Il sera nécessaire de définir des critères clairs et objectifs pour évaluer l'efficacité des thérapies, tels que le maintien d'une glycémie normale sans insuline, la réduction des complications et l'amélioration de la qualité de vie.

Accès équitable aux soins

L'accès équitable aux soins est un enjeu majeur, garantissant que tous les patients atteints de DMT1, quel que soit leur statut socio-économique, leur couverture d'assurance ou leur lieu de résidence, puissent bénéficier de ces thérapies potentiellement curatives. Le risque de disparités d'accès en fonction du statut socio-économique, de la couverture d'assurance (assurance maladie obligatoire et complémentaire) et du lieu de résidence (zones urbaines ou rurales) est réel et doit être combattu activement. Comment garantir que tous les patients atteints de DMT1 puissent bénéficier de ces thérapies, quel que soit leur situation ? Les politiques publiques auront un rôle déterminant à jouer dans la régulation des prix, la distribution des ressources et la mise en place de mécanismes de solidarité. Actuellement, seuls 30% des patients atteints de maladies rares en France ont accès à des traitements spécifiques en raison de leur coût élevé, soulignant la nécessité d'améliorer l'accès aux thérapies innovantes.

• Il est important d'éviter la création d'un système de santé à deux vitesses, où seuls les patients les plus riches peuvent bénéficier des thérapies les plus innovantes.
• Les organisations de patients, représentant les intérêts des personnes atteintes de DMT1, doivent être impliquées dans la définition des priorités et l'élaboration des politiques de santé.
• Des mécanismes de solidarité, tels que la création de fonds spéciaux ou le recours à l'assurance maladie universelle, doivent être mis en place pour garantir l'accès aux soins pour tous les patients, sans discrimination. L'assurance maladie universelle en France couvre environ 99% de la population.

Considérations éthiques et légales

Les thérapies curatives pour le DMT1 soulèvent également des questions éthiques et légales importantes, nécessitant une réflexion approfondie et un cadre réglementaire clair. Le consentement éclairé des patients participant aux essais cliniques, garantissant qu'ils comprennent pleinement les risques et les bénéfices potentiels, doit être garanti. La propriété intellectuelle des thérapies, les brevets et leur impact sur les prix doivent être pris en compte pour garantir un accès abordable aux soins. Il est essentiel de définir clairement les responsabilités en cas d'effets secondaires graves ou de complications à long terme, impliquant les fabricants de médicaments, les cliniciens et les assureurs. Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a déjà mis en place des directives spécifiques pour l'évaluation des thérapies géniques, qui pourraient servir de modèle pour d'autres pays, mais nécessitent une adaptation aux spécificités de chaque système de santé.

• La transparence des données et des résultats des essais cliniques, permettant un examen indépendant par les experts et le public, est essentielle pour garantir la confiance dans les thérapies.
• Les droits des patients, y compris le droit à l'information, le droit à la confidentialité et le droit à l'autonomie, doivent être protégés à tout moment.
• Un cadre juridique clair, définissant les responsabilités, les obligations et les recours en cas de problème, doit être mis en place pour encadrer le développement et l'utilisation de ces thérapies. La loi française sur la bioéthique aborde certaines de ces questions.

La vision court terme vs le long terme

Le coût immédiat d'une thérapie curative peut sembler élevé, en particulier par rapport au coût des traitements conventionnels, mais il est important de prendre en compte les économies réalisées à long terme en évitant les complications coûteuses du DMT1, améliorant ainsi la qualité de vie des patients et réduisant les dépenses de santé à long terme. Ces complications, telles que l'insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou une transplantation rénale, la cécité due à la rétinopathie diabétique, la neuropathie périphérique entraînant des douleurs chroniques et des amputations, et les maladies cardiovasculaires augmentant le risque d'infarctus du myocarde et d'accident vasculaire cérébral (AVC), représentent une part importante des dépenses de santé liées au DMT1. On estime que le coût moyen d'une dialyse pour un patient atteint d'insuffisance rénale due au DMT1 est de 80 000 euros par an, tandis qu'une greffe de rein coûte environ 50 000 euros. Une thérapie curative, même coûteuse, pourrait donc s'avérer plus rentable à long terme en réduisant le risque de ces complications et en améliorant la qualité de vie des patients, leur permettant de travailler, de mener une vie active et de participer pleinement à la société.

Pistes d'adaptation des systèmes d'assurance santé

Pour faire face aux défis posés par la guérison potentielle du DMT1, les systèmes d'assurance santé doivent s'adapter et innover, en adoptant des approches proactives et en explorant de nouvelles solutions. Plusieurs pistes d'adaptation peuvent être envisagées, allant de la négociation des prix à la mise en place de fonds de solidarité, en passant par le financement basé sur la valeur, la prévention et la promotion de l'innovation.

Négociation des prix

Les agences gouvernementales et les organismes d'assurance ont un rôle essentiel à jouer dans la négociation des prix des médicaments et des thérapies, garantissant un accès abordable aux soins pour les patients. La comparaison des modèles de négociation de prix dans différents pays, identifiant les meilleures pratiques et les stratégies les plus efficaces, peut permettre d'obtenir des prix plus justes et plus raisonnables. La transparence des coûts de développement et de production, permettant une évaluation objective du prix juste, est essentielle pour permettre une négociation équitable entre les fabricants de médicaments et les payeurs. En France, le Comité économique des produits de santé (CEPS) est chargé de négocier les prix des médicaments remboursables, mais son pouvoir de négociation est limité par le secret des négociations et le manque de transparence des coûts.

• Il est important de trouver un équilibre entre l'incitation à l'innovation, encourageant le développement de nouvelles thérapies, et la maîtrise des coûts, garantissant un accès abordable aux soins pour les patients.
• La collaboration entre les différents pays, partageant des informations et coordonnant leurs stratégies de négociation, peut renforcer le pouvoir de négociation et obtenir de meilleurs prix. L'Union Européenne pourrait jouer un rôle plus important dans la négociation des prix des médicaments.
• La transparence des prix, permettant au public de connaître les prix des médicaments dans différents pays et les marges réalisées par les fabricants, est un élément clé pour garantir un accès équitable aux soins et responsabiliser les acteurs du marché.

Financement basé sur la valeur

Les modèles de remboursement basés sur la valeur, récompensant les thérapies qui démontrent une efficacité clinique significative et une amélioration de la qualité de vie des patients, peuvent être une solution intéressante pour garantir un retour sur investissement pour les payeurs. Le suivi à long terme des patients, permettant d'évaluer la durabilité des résultats et d'identifier les éventuels effets secondaires tardifs, est indispensable pour justifier le remboursement de ces thérapies. Le partage des risques entre les assureurs et les fabricants de médicaments, où les fabricants remboursent une partie du coût de la thérapie si elle ne donne pas les résultats escomptés, peut inciter à l'innovation et à l'amélioration continue. Dans certains pays, comme le Royaume-Uni, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) évalue le rapport coût-efficacité des nouvelles technologies de santé et recommande ou non leur remboursement en fonction de leur valeur.

• Il est nécessaire de définir des indicateurs de qualité de vie pertinents, mesurant l'impact des thérapies sur le bien-être des patients, leur capacité à travailler et à participer à la société.
• Les données de suivi doivent être collectées de manière rigoureuse, en utilisant des méthodes standardisées et des outils validés, pour garantir la fiabilité des résultats.
• Les contrats de partage des risques doivent être transparents et équitables, définissant clairement les objectifs, les responsabilités et les mécanismes de remboursement en cas de non-atteinte des objectifs.

Fonds de solidarité et assurance maladie universelle

La création de fonds spécifiques pour financer les thérapies innovantes et coûteuses, alimentés par des contributions publiques, privées ou philanthropiques, peut être une solution pour garantir l'accès aux soins pour tous les patients, quel que soit leur statut socio-économique. Renforcer l'assurance maladie universelle, garantissant une couverture de base à tous les citoyens, est un objectif essentiel pour réduire les inégalités d'accès aux soins. Les organisations à but non lucratif et les associations de patients, représentant les intérêts des personnes atteintes de DMT1, ont un rôle important à jouer dans la sensibilisation, la collecte de fonds et la défense des droits des patients. Le Danemark a mis en place un fonds spécial pour financer les traitements des maladies rares, financé par une taxe sur les produits pharmaceutiques.

• Les fonds de solidarité doivent être financés de manière pérenne, en utilisant des sources de revenus diversifiées et en garantissant la transparence de leur gestion.
• L'assurance maladie universelle doit garantir un accès égal aux soins pour tous, en couvrant un large éventail de services et en limitant les restes à charge pour les patients.
• Les associations de patients doivent être impliquées dans la gestion des fonds et la définition des priorités, garantissant que les décisions sont prises en tenant compte des besoins et des perspectives des patients.

Prévention et dépistage précoce

Investir dans la recherche sur la prévention du DMT1 et le dépistage précoce des populations à risque, permettant d'identifier les personnes susceptibles de développer la maladie, est essentiel pour réduire les coûts à long terme et améliorer la santé publique. La mise en place de programmes de sensibilisation et d'éducation à la santé, informant le public sur les facteurs de risque, les symptômes et les mesures de prévention, peut permettre de prévenir le développement de la maladie ou de la diagnostiquer à un stade précoce, améliorant ainsi les chances de succès des traitements. On estime que 5 à 10% des cas de DMT1 pourraient être évités grâce à des interventions précoces, telles que la modification du régime alimentaire, l'augmentation de l'activité physique et la participation à des essais cliniques de prévention. Les programmes de dépistage du diabète gestationnel, permettant d'identifier les femmes enceintes à risque de développer un diabète, sont un exemple de prévention efficace.

• Il est important de cibler les populations à risque, telles que les personnes ayant des antécédents familiaux de DMT1, présentant des marqueurs auto-immuns ou ayant un indice de masse corporelle (IMC) élevé.
• Les programmes de prévention doivent être adaptés aux différents contextes culturels et sociaux, en tenant compte des habitudes alimentaires, des modes de vie et des croyances locales.
• L'éducation à la santé doit être accessible à tous, en utilisant des supports d'information clairs, simples et multilingues, et en impliquant les communautés locales dans la diffusion des messages.

Collaboration et innovation

Encourager la collaboration entre les chercheurs, les cliniciens, les assureurs et les décideurs politiques, créant un écosystème favorable à l'innovation, est indispensable pour relever les défis posés par la guérison potentielle du DMT1. Développer de nouveaux modèles de financement et de remboursement des soins de santé, incitant à l'innovation et à l'adoption de technologies prometteuses, est nécessaire pour soutenir la recherche et le développement de nouvelles thérapies. Le développement de dispositifs médicaux connectés, tels que les pompes à insuline intelligentes et les capteurs de glucose en continu, et d'applications mobiles pour la gestion du DMT1, offrant un suivi personnalisé et un soutien aux patients, est un exemple d'innovation prometteuse. Actuellement, le nombre de personnes utilisant des applications de santé pour gérer leur diabète est estimé à 25 millions dans le monde, et ce chiffre devrait augmenter dans les prochaines années. L'investissement dans la recherche et le développement de nouvelles thérapies pour le DMT1 est crucial pour améliorer la santé des patients et réduire les coûts à long terme.

Études de cas (illustrations concrètes)

Examinons comment certains pays ont abordé des défis similaires en matière de financement de thérapies coûteuses, tirant des leçons des succès et des échecs.

Analyse de pays pionniers

Le traitement de l'hépatite C a connu des avancées spectaculaires avec l'arrivée de médicaments antiviraux à action directe (AAD), offrant une guérison dans plus de 95% des cas. Ces traitements, bien que coûteux au départ, permettent une guérison dans la plupart des cas. Certains pays, comme l'Égypte, ont mis en place des programmes nationaux pour rendre ces traitements accessibles à tous les patients atteints d'hépatite C, négociant des prix plus bas et produisant des médicaments génériques localement. Le succès de ces programmes repose sur une combinaison de négociations de prix, de production locale de médicaments génériques et de campagnes de dépistage à grande échelle, permettant de traiter plus de 2 millions de patients en quelques années. Le principal défi rencontré est la pérennisation du financement de ces programmes et la gestion des résistances aux médicaments.

Simulation de l'impact économique

Imaginons l'introduction d'une thérapie curative pour le DMT1 en France. Si cette thérapie coûtait 200 000 euros par patient et permettait d'éviter les complications à long terme, l'impact financier sur le système de santé dépendrait du nombre de patients traités et du coût des complications évitées. Une modélisation économique pourrait permettre de comparer différents scénarios (différents niveaux de couverture, différents prix de la thérapie) et d'évaluer l'impact sur les dépenses de santé. Par exemple, si la thérapie permettait d'éviter en moyenne 50 000 euros de dépenses de santé par patient sur une période de 10 ans, le coût initial de la thérapie serait amorti en quelques années. Une analyse de sensibilité permettrait également d'évaluer l'impact des différents facteurs, tels que le prix de la thérapie, le nombre de patients traités et l'efficacité à long terme, sur le coût total.

La guérison du DMT1 représente un espoir immense pour des millions de personnes à travers le monde, mais pose des défis importants pour l'assurance santé. Les systèmes actuels doivent s'adapter de manière proactive pour garantir un accès équitable et durable à ces thérapies potentiellement révolutionnaires. La négociation des prix, le financement basé sur la valeur, les fonds de solidarité, la prévention et le dépistage précoce, la collaboration et l'innovation sont autant de pistes à explorer pour relever ces défis. L'importance de poursuivre la recherche sur la guérison du DMT1 et d'anticiper les besoins futurs est primordiale. Un dialogue ouvert et transparent entre tous les acteurs concernés, impliquant les chercheurs, les cliniciens, les assureurs, les décideurs politiques et les patients, est nécessaire pour préparer l'avenir.

Les décideurs politiques, les assureurs et les professionnels de santé doivent agir dès maintenant, en collaborant étroitement et en adoptant des approches innovantes, pour préparer l'arrivée des thérapies curatives du DMT1 et garantir que tous les patients puissent en bénéficier.